2022年12月30日，CDE官网-临床试验默示许可公示，广州百暨基因科技有限公司“自体抗CLL-1嵌合抗原受体T细胞注射液”（Anti-CLL1 CAR-T，BG1805）的IND申请获批，拟用于治疗复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）。该药物在去年8月和今年10月先后获得了FDA和EMA授予的孤儿药认定，用于AML的治疗。

AML代表了一组异质性的骨髓性恶性肿瘤，普遍发生于各个年龄阶段，是成年人最常见的急性白血病，具有原发性、难治性、易复发性及治疗致死性，是一种致死率较高的疾病。在过去的几十年， AML的治疗一直属于世界性难题，虽然近几年个体化治疗、替代治疗等方式取得了一定的进步，但目前化疗仍是主要治疗方式，70%左右获得缓解的患者最终将复发并演变为难治性白血病，导致治疗失败而死亡。

鉴于AML的异质性以及随疾病进展而变化的特点，寻找合适的靶点尤为重要。CLL-1在儿童AML细胞和白血病干细胞LSCs上高表达，几乎不表达于正常造血细胞，因此是一种极具药物开发潜力的靶点之一。

百暨基因自主研发的BG1805具有三个优势：抗体具有高特异性、高亲和力；持久、高效的癌细胞杀伤能力；安全性良好，具有可成药性，成功实现了在提高CAR-T靶向性、治疗疾病的同时不会对造血系统、免疫系统造成严重破坏。

BG1805是由百暨基因自主研发、拥有核心专利技术，精准靶向CLL1的细胞治疗药物，目前正在一项由研究者发起的1期临床试验（IIT），主要用于评估其安全性和有效性。初步试验结果在2021年的ASCO年会上公布，BG1805治疗R/R AML患者有效且毒性可控，显示了出色的临床治疗潜力。

该研究共入组了11名R/R AML的儿童患者。数据显示，在接受给药后后，CAR-T细胞患儿体内快速、高效地扩增；总缓解率（OR）高达81.8%（9/11），总疾病控制率（DCR）高达90.9%（10/11），10名患者均在一个月内即对BG1805产生积极响应。

此外，根据百暨基因披露的消息可知，该新药上市后，按国内每人100万元人民币治疗费用及每年新增2-4万患者估算，相比国外每人约30~45万美元治疗费用，每人可节省约100万人民币，共节省约400亿元人民币，将有效提高CAR-T药物的可及性。对打破国内AML患者无特效药，国外进口药、高价药垄断国内市场的格局具有重要意义。

百暨基因管线涉及白血病、淋巴瘤等造血系统肿瘤以及多种实体瘤，除了筛选、设计，开发新靶点及功能增强的CAR-T治疗产品外，公司为商业化大规模生产CAR-T进行工艺创新，以增强产品的安全性，有效性和一致性，并进一步节约成本。

▲ 百暨基因管线 图源：公司官网

据悉，这是此款CAR-T产品第二次申报，并且成功获批临床。在今年6月，该产品进行首次申报，时隔四个月后，百暨基因重整旗鼓，10月份申请获得受理后成功在今天获批临床，期待在未来临床试验能够顺利推进，成功惠及更多患者。