2022年6月7日，CDE官网最新公示，广州百暨基因科技有限公司（以下简称“百暨基因”）自体 Anti-CLL1 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）注射液临床试验申请（IND）已获受理。

急性髓系白血病（AML）普遍发生于各个年龄阶段，老年人尤为常见，是成人急性白血病中最普遍的一种，具有原发性、难治性、易复发性及治疗致死性，是一种致命性较高的疾病。在过去的几十年，针对 AML 治疗的研究一直属于世界性难题。虽然近几年个体化治疗、替代治疗等方式取得了一定的进步，但仍不足以满足AML的治疗需求。

鉴于AML的异质性以及随疾病进展而变化的特点，寻找合适的靶点尤为重要。而CLL-1由于异常高表达在儿童AML细胞和白血病干细胞LSCs上，却几乎不表达于正常造血细胞，成为了极具药物开发潜力的靶点之一。

百暨基因自主研发的Anti-CLL1 CAR-T 注射液具有三个优势：一是抗体具有高特异性、高亲和力；二是持久、高效的癌细胞杀伤能力。三是安全性良好，具有可成药性。不仅提高了 CAR-T 的靶向性，而且在治疗疾病的同时不会对造血系统、免疫系统造成严重破坏。

2021年6月，百暨基因在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中口头报告了该候选产品治疗儿童R/R AML的一项由研究者发起的 I 期临床研究（IIT）结果。

该研究共入组了11名罹患R/R AML的儿童患者。数据显示，对11例患者输注CAR-T细胞后，CAR-T细胞可以在患儿体内快速、高效地扩增；总缓解率（OR）高达81.8%（9/11），总疾病控制率(DCR)高达90.9%（10/11），10/11的患者在一个月内即对Anti-CLL1 CAR-T疗法产生积极响应。

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此外，根据百暨基因披露的消息可知，该新药上市后，将按国内每人100万元人民币治疗费用及我国每年新增2-4万患者估算，相比国外每人约30~45万美元治疗费用，每人节省约100万人民币，共节省约400亿元人民币，将有效提高CAR-T药物的可及性。对打破国内AML患者无特效药，国外进口药、高价药垄断国内市场的格局具有重要意义。