ASCO重磅丨CAR-T疗法总缓解率达80%,百暨基因带来全新AML临床试验数据

2021-06-07 08:48 医麦客

2021年6月6日/医麦客新闻 eMedClub News/--广州百暨基因科技有限公司(简称“百暨基因”),一家致力于开发高效、普惠细胞疗法用于癌症治疗的创新型生物制药公司,在本次2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会中口头报告针对CLL1靶点CAR-T治疗儿童复发/难治性急性髓系白血病的一项多中心、中期临床研究结果。

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公开资料显示,我国儿童白血病(15岁以下)发病率约为4-5/10万;如扩大至18岁以下,每年新发患儿1.5万人左右,主要以儿童急性白血病为主。其中,儿童急性髓系白血病(cAML)的发生率仅次于儿童急性淋巴细胞白血病(cALL),占儿童急性白血病(cAL)的15%~20%左右,但其却占因儿童急性白血病死亡人数的50%以上。
“针对急性髓系白血病(cAML)治疗的研究属于世界性难题,而CLL1作为极具药物开发潜力的靶点之一,其异常高表达在儿童AML细胞和白血病干细胞LSCs上,却几乎不表达于正常造血细胞。”百暨基因CEO、首席技术官罗敏博士表示:“作为革命性的癌症治疗新方法,CAR-T药物在治疗急性淋巴白血病已经展现了极佳的成功率和安全性,我们希望将CAR-T药物的优势继续发挥到急性髓系白血病的治疗上,以期更多地造福于急性髓系白血病患者。因此作为一家以创新驱动发展的研发型企业,我们在行业内率先开发了Anti-CLL1 CAR-T候选药物。”
Anti-CLL1 CAR-T候选药物是由百暨基因自主研发并拥有核心专利技术精准靶向CLL1的细胞疗法产品,该候选产品正在一项由研究者发起的I期临床试验(ChiCTR1900027684)中进行评估,主要用于评估其药物安全性、有效性。初步试验结果显示其具有出色的临床治疗潜力。
  • 自2019年10月到2021年1月,该项研究共入组11名罹患复发/难治性急性髓系白血病儿童,患者在进行环磷酰胺/氟达拉滨清髓后,分别接受了0.3~1x106细胞/公斤体重的、单剂量Anti-CLL1 CAR-T细胞进行治疗,其中最高剂量水平为1×106细胞/公斤体重。结果显示Anti-CLL1 CAR-T细胞在体内中位扩增峰值时间为8天,表明CAR-T细胞在患儿体内快速、高效扩增。


  • 总缓解率(ORR)高达81.8%(9/11),总疾病控制率(DCR)高达90.9%(10/11),在全部11名患者中有10人完全响应了Anti-CLL1 CAR-T细胞疗法,CLL1阳性AML癌细胞在一个月内被清除掉。其中5例患者(n=5)取得极佳的完全缓解CR和微小残留病灶阴性 MRD-, 3例患者(n=3)取得完全缓解CR和微小残留病灶阳性MRD+,1例患者(n=1)达到PR,1例患者(n=1)显示SD(伴CLL1阴性AML细胞)。所有响应组的数据体现Anti-CLL1 CAR-T候选药物出快速、高效、精准、较为彻底的AML治疗效果。


  • 11名输注的患者中,在CAR-T细胞输注之前和期间观察到3-4级血液学不良事件,但未观察到Anti-CLL1 CAR-T剂量限制性毒性。同时,观察到1-3级细胞因子释放综合征,但没有任何致命事件。在指导性干预治疗后,上述所有不良反应均得到解决。


  • 该研究还将继续针对Anti-CLL1CAR-T治疗患者过程中的有效性、安全性以及未能进行骨髓移植患者长期预后情况展开持续评估。


该项研究者发起的临床研究(IIT)共同主要研究者,广州妇女儿童医疗中心张辉主任表示:“我们很欣慰地看到,百暨基因Anti-CLL1CAR-T候选药物表现出快速、高效、精准、安全的AML治疗效果,10/11的患者在一个月内即对Anti-CLL1 CAR-T细胞疗法产生积极响应。对于显示MRD +伴CLL1阴性AML原始细胞的患者,配合阿扎胞苷化疗、HSCT可能会帮助这些患者达到更严格意义上的完全缓解。总之,这些初步结果表明,抗CLL1CAR-T细胞对治疗R / R-AML患儿具有良好耐受性,将是优秀的候选疗法之一”。
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2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会

摘要10000:The efficacy and safety of anti-CLL1 based CAR-T cells in children withrelapsed or refractory acute myeloid leukemia: A multicenter interim analysis.

抗CLL1 CAR-T细胞治疗儿童复发性或难治性急性髓系白血病的疗效和安全性:一项多中心、中期分析。

海报发布日期:2021年6月4日


关于百暨基因


广州百暨基因科技有限公司(Guangzhou Bio-gene Technology Co., Ltd)成立于2015 年,为七喜集团控股子公司。公司致力于开发全球领先的细胞治疗药物,用于治疗包括白血病、淋巴瘤在内的造血系统恶性肿瘤以及多种实体瘤。公司已就新一代CAR-T细胞治疗产品的结构序列、制备方法等核心技术申请了32项专利,其中PCT专利6项,授权发明专利10余项,建立了强大的知识产权壁垒。


目前针对AML的自体CAR-T产品在多中心IIT研究的10余例患者中表现出优秀的疗效和安全性;基于γδT的通用型细胞治疗产品解决了扩增和感染的难题,在动物实验中与自体CD19 CAR-T疗效相当。实体瘤方面,公司针对皮肤肿瘤和消化道肿瘤的CAR-T产品已经着手开展IIT研究。公司目前和全国十多家三甲医院达成稳定的临床合作,同时公司的主要投资人七喜集团计划未来5年在全国建成20家肿瘤专科医院,在未来市场推广方面,将具有独特的优势。


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