2021年5月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--干细胞疗法一直以来被视为“再生医学技术”，作为细胞治疗的重要组成部分，被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域，为一些严重及难治性疾病的治疗带来了希望，也受到业界广泛关注。干细胞的科学价值与临床价值不断在研究中被证实，越来越多的人认识到它的重要性。

干细胞是人体原材料，是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是形成人体各种组织器官的原始细胞。干细胞可以将自身分为子代细胞，这些子代细胞最终变为血细胞、脑细胞、心肌细胞和骨细胞。

干细胞疗法是使用干细胞或其副产品从体内修复患病，恢复功能受损的组织。在某些需要器官移植的疾病领域中，供体器官来源短缺，同时成本非常高。为此，研究人员在实验室中培养干细胞，在将干细胞植入人体之前，他们会操纵这些细胞使其成为特定的细胞。

但是，干细胞相关产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面差异较大，而治疗机制和体内活性等相较传统药物更加复杂。所以干细胞在成药上也面临一些挑战，包括干细胞的安全性、诱导效率、临床转化工艺探索、研发成本高等，都在一定程度上限制了干细胞治疗的发展。

安全性问题：干细胞主要存在的着致瘤性、免疫原性和异质性。比如胚胎干细胞，大量研究证实，注射入动物体内的胚胎干细胞会形成肿瘤（畸胎瘤）。而用于治疗的造血干细胞，移植入患者体内后通常会引发严重的排斥反应，发生移植物抗宿主病。

制造问题：干细胞在制备技术方面也需要高的水平，有些制备水平低的干细胞公司，所制备的干细胞活性不达标，甚至制备流程不严格，细胞保存液中内毒素超标，引起不良反应。制造商应解决他们生产产品的一致性。此外，许多人担心美国食品和药物管理局（FDA）的警告，甚至将干细胞疗法标记为非法。

遗传不稳定性：与未经批准的疗法有关，某些测试中已观察到hESCs和iPSC在培养物总的一床不稳定。

药理问题：植入前必须考虑干细胞的药代动力学反应，因为干细胞可能会与低分子量药物或其他生物药物发生反应。

干细胞疗法的不断探索

干细胞治疗在临床发展中经历30多年，已经走过很长的路，并且在医学领域中干细胞还未能得到广泛应用。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）对干细胞的应用一直存在严格的限制。尽管在过去几年中已经拥有了成功的疗法，但是科学家仍在寻找使用干细胞疗法作为各种疾病的常规治疗方法。

但是，干细胞疗法的奇迹让很多医生和科学家在内的许多人赞叹不已，尽管只有极少数的疗法被证明是完全安全有效的，但当它们最终起到100%作用时，潜力可能是无限的。

干细胞疗法通过细胞移植起作用，研究人员和科学家将干细胞培养成专门的细胞。对于需要治疗的患者，将特定细胞输入人体，使其成为负责修复受损组织的细胞。比如患有心脏病的患者将获得专门的心脏细胞移植，输入的健康细胞将负责修复受损的组织，从而使患者恢复健康。

2012年，《神经科学杂志》（Journal of the Neurological Sciences）发表了间充质干细胞来源的神经祖细胞治疗多发性硬化症的临床研究结果。这是为期2年的随访研究，目的是更好地了解干细胞的安全性和有效性能否长期维持。结果显示， 干细胞使得多发性硬化症改善，并且证明了2年内仍然是安全的。

2015年，发表在世界顶级学术刊物——《科学》杂志上的一篇论文指出，人体内干细胞增长和衰减与人类健康有着密切的关系。体内干细胞数量减少、功能降低会造成人体组织、器官的衰老和功能退化，疾病随之发生。

2020年11月，中国医药生物技术协会公布了13个通过备案的干细胞临床研究项目（干细胞临床研究备案项目达100个），其中近80%使用的是间充质干细胞。由此可见，间充质干细胞的临床应用潜力正被越来越多的科学家认同。

根据新闻稿，干细胞作为处方药的生产过程至少需要15年的时间才能从研究阶段进入市场阶段。

Cincinnati Children's Hospital 首席科学家James Wells博士说：“我们距离干细胞可以根除的数百种疾病还有很长的路要走。” 

目前，干细胞的治疗虽然没有被完全接受，但机遇和挑战是并存的，只要朝着正确的方向发展，相信在未来将帮助更多的人。